Haczyk przy refundacji leku na SMA. Rząd znowu oszukał Polaków?

dołącz do rejon media

Rząd PiS-u a zwłaszcza minister A. Niedzielski od kilku dni z radością obwieszczają “wielki” sukces rządu. Mowa tutaj o refundacji najdroższego leku.  NFZ od 1 września 2022 roku w pełni będzie refundować lek na SMA.  Dotychczas lek kosztuje 2,125 miliona dolarów tą kontrowersyjną cenę, podjął decyzje i ustalił producent  Novartis Gene Therapies. Producent Zolgensmy tłumaczy, że wygórowana cena za lek to skutek zastosowania innowacyjnej technologii, dzięki której preparat może dawać doskonałe rezultaty już po jednej dawce, przez co w ogólnym rozrachunku jest on tańszy niż dostępny w 14 krajach nusinersen, który trzeba brać dożywotnio.

Czym jest SMA?

SMA to rdzeniowy zanik mięśni jest to rzadka choroba z częstością występowania 1 na 5-7 tys. urodzeń. Polega ona na stopniowym zaniku mięśni doprowadzając w konsekwencji do upośledzenia większości czynności życiowych.

Rodzaje SMA.

Wyróżniane są obecnie 4 formy kliniczne choroby SMA:

Rejon Grupy
  • SMA 1 – postać ostra wykrywalna w 2-3 miesiącu życia.
  • SMA 2 – początkowo niemowlę rozwija się jednak z czasem objawy nasilają się wykrywalne od 6 do 18 miesiąca życia.
  • SMA 3- występuje przed ukończeniem 3 roku życia. Stosunkowo łagodna postać rdzeniowego zaniku mięśni, charakteryzująca się osłabieniem mięśni i hipotonią będących wynikiem zwyrodnienia i utraty dolnego neuronu ruchowego w rdzeniu kręgowym i jądra w pniu mózgu.
  • SMA 4- choroba występuje u dorosłych w wieku 20-20 lat, a jej objawy postępują stopniowo.

Leczenie SMA.

Obecnie istnieją 3 nowoczesne metody leczenia:

  • Terapia genowa- polegająca na naprawieniu uszkodzonego genu SNM1. Realizuje się to przez zainfekowanie komórek nerwowych specjalnie wyselekcjonowanymi wirusami, które przenoszą fragment kodu genetycznego. Terapia została wprowadzona u dzieci do 2 roku życia.
  • Leczenie farmakologiczne – lek na SMA jest oligonuklestydem, syntetycznym  fragmentem DNA, który zwiększa ilość białka SMN kodowanego przez gen SMN2. Przywraca on funkcjonowanie neuronów i zapobiega ich obumieraniu. Lek podawany jest bezpośrednio do kanału rdzeniowego.
  • Egzoszkielet dla DZIECI W WIEKU 3-14 lat zaprezentowany przez HISZPAŃSKI KOMITET BADAŃ NAUKOWYCH. Został on tak zaprojektowany, że umożliwia chodzenie i zapobiega bocznemu skrzywieniu kręgosłupa. Składa się z regulowanych ortez, które dopasowują się do długości nóg i tułowia dziecka a w miejscu stawów zamieszczone ma silniczki naśladujące ludzkie  mięśnie.

Haczyk w refundacji??

NFZ będzie refundować wyłącznie lek dla niemowląt do 6 roku , czyli tylko i wyłącznie dla chorych u których zdiagnozowano typ SMA1 . Wnioskować można, że rzadko kiedy na 7 tys urodzeń trafia się typ pierwszy SMA, ponieważ zwykle objawy tejże choroby pojawiają się dopiero w 6 miesiącu życia, czyli w tedy kiedy lek przestaje być refundowany.. Pomijając jednak gdyby trafiły się dzieci z typem SMA1 co się stanie z pozostałymi chorymi?? Jak zawsze zostaną pozostawieni bez żadnej nadziei na powrót do pełnej sprawności. 

 

źródła:

Cztery typy SMA – Fundacja SMA (fsma.pl)

Zolgensma – najdroższy lek świata na SMA bez refundacji w Polsce – Zdrowie Wprost

Szansa dla pacjentów z SMA – Pacjent – Diagnostyka Laboratoria Medyczne – Online kupisz badania w obniżonych cenach

Inne artykuły

Odpowiedzi